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慢性免疫性血小板减少症在儿童群体中的年发病率约为4-5/10万，约20%的急性ITP患儿会进展为慢性ITP，病程超过12个月，长期存在皮肤瘀斑、鼻出血等出血风险，传统治疗中儿童长期使用糖皮质激素，会带来生长发育迟缓、骨质疏松、库欣面容等严重不良反应，静脉免疫球蛋白反复输注不仅费用高昂，部分患儿还会出现输注无效，长期以来儿童慢性ITP的安全治疗选择十分有限。艾曲泊帕Eltrombopag是全球首个获批用于1岁及以上儿童慢性ITP治疗的口服TPO受体激动剂，彻底实现了全年龄段慢性ITP的治疗覆盖。

艾曲泊帕适配儿童人群治疗的核心优势，源于其优化的剂型与温和的作用特征：艾曲泊帕不仅有成人常规片剂，还专门开发了适合儿童使用的口服干混悬剂，可溶于冷水或少量清淡辅食中服用，无需整片吞服，适配低龄儿童的用药能力。同时艾曲泊帕的作用机制是直接刺激骨髓巨核细胞生成血小板，不会像激素那样广泛抑制全身免疫功能，也不会干扰儿童的正常生长激素分泌，从根源上避免了传统儿童ITP治疗的长期不良反应，适合患儿长期维持治疗。

支撑其儿童人群疗效与安全性的核心循证证据，来自全球多中心的PETIT2三期注册临床研究，该研究共纳入92例1岁至17岁的慢性ITP患儿，所有患儿基线血小板计数均低于30×10^9/L，且既往至少接受过一种一线治疗失败，按2:1随机分配接受艾曲泊帕或安慰剂治疗。最终结果显示，艾曲泊帕治疗组的总体血小板应答率达到62%，显著高于安慰剂组的19%，治疗过程中41%的患儿可以完全停用伴随的糖皮质激素治疗，超过一半的患儿在治疗1周内血小板计数就提升至50×10^9/L以上。针对1-6岁的低龄患儿亚组，总体应答率也达到59%，与青少年患儿的疗效数据无统计学差异。长期开放扩展研究的2年随访数据显示，持续接受艾曲泊帕治疗的患儿中，81%可以长期维持血小板计数在安全水平，临床显著出血事件的发生率较基线下降81%，治疗期间患儿的身高、体重增长曲线与同年龄健康儿童无显著差异，没有出现影响生长发育的相关不良事件。国内儿童ITP多中心真实世界研究数据进一步验证，中国慢性ITP患儿接受艾曲泊帕治疗的总体应答率达到74%，治疗相关的3级及以上不良反应发生率不足5%，整体耐受性优异。

基于这一儿童适应症的获批，艾曲泊帕彻底填补了低龄慢性ITP患儿的靶向治疗空白，实现了从1岁幼儿到老年患者的全年龄段慢性ITP治疗覆盖，让儿童ITP患者摆脱了长期激素治疗的发育损伤风险。